根据一项欧洲研究，当标准治疗对肺动脉高压（PAH）无效时，可加用酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼进行治疗。
     第一作者，来自德国Giessen and Marburg GmbH大学医院的Dr. Hossein Ardeschir Ghofrani指出，PAH通常以血管扩张剂治疗，即使“进行性PAH的本质是不可控制的（癌样）血管增生”。Dr. Ardeschir Ghofrani及其同事在报告中提出，血小板源性生长因子（PDGF）及其受体（PDGFR）与PAH病理发生机制有关，而伊马替尼则可抑制PDGFRα和β激酶。Dr. Ardeschir Ghofrani认为，抗增殖药物伊马替尼“首次提供”了针对肺血管疾病病因进行治疗的可能性。
     6月25日<the American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine> 在线发表的一篇文章中，研究团队描述了一项在59例难治性PAH患者中开展的II期临床研究。研究人员将患者随机分配接受伊马替尼每日一次（如果耐受则从200 mg增加至400 mg）或安慰剂，连续治疗6个月。42例患者（71.2%）完成研究。结果显示，伊马替尼组平均6分钟步行距离——主要终点之一—— 增加了22米，安慰剂组减少了1米，但两组差异无显著性。
     该研究的另一个主要终点是安全性。11例接受伊马替尼和7例接受安慰剂的受试者出现严重不良事件，每组中有3例患者死亡。服用伊马替尼的患者约半数发生恶心、头痛或外周水肿，但这些事件并未导致停药。
     二级终点中，与安慰剂组相比，伊马替尼组肺血管阻力显著降低，心输出量显著增加。肺动脉和混合静脉血氧饱和度小幅增加，但无统计学意义。随时间变化，两组在功能分级、心率或血压方面均无显著改变。
     该研究的事后分析显示，基线肺血管阻力>1000 dynes/sec-cm-5的患者6分钟步行距离显著改善，而基线肺血管阻力较低的患者无显著改善。
     “目前一项针对PAH患者的伊马替尼大型随机对照III期试验正在进行中（IMPRESS）”，Dr. Ardeschir Ghofrani指出。“如果试验得出阳性结果，则可能使得该药物被批准用于PAH治疗。”
     “过去20年间，医学界在改善PHA患者生活质量和预后方面已经取得了很多成就”，他补充道，“然而，至今尚未发现有效的治愈方法，因此对于PHA治疗方法的研究将继续下去。” Dr. Ardeschir Ghofrani表示：“成功的关键在于对这种破坏性疾病新的基因和分子靶点进行综合考虑并设计靶向治疗，因此，应建议患者咨询PHA专家，因为这些专家能提供全面的诊断和治疗措施，并可能参与了这一领域的最新研究”。
 

 Am J Resp Crit Care Med 2010.